プラセボ対照試験

概要

対照群としてプラセボ介入群を用いるよう設定された臨床試験。

新規医薬品開発において臨床試験を実施する際、期待する有効性を統計的に検証するために何らかの比較対象（対照群）を設定することが求められます。

この時、対照群としてプラセボ介入群を用いるようデザインされた試験を「プラセボ対照試験」と呼びます。

プラセボは、比較しようとする新薬と色や形や味がそっくりなもので、薬効成分は一切含まないものを用意します。

プラセボは試験を受ける被験者だけでなく、試験を実施する試験者にも見分けがつかないように注意して作られ、使用されます。

被験者は、以下のいずれかのグループへ無作為に振り分けられます。

偽薬グループよりも被験薬グループの方が有効であると統計的に証明されて、被験薬は医薬品として認可されます。

ただ実際には、倫理的な理由からプラセボではなく同一の薬効を持つ既存薬が比較対象として用いられることがあります。

無効であるはずのプラセボの使用は、患者が適切な治療を受ける機会を奪うと考えられているためです。

既存薬を対照群に設定する場合には、既存薬に対する新薬の優位性もしくは非劣位性が検証されることになります。

医薬品開発では、どうして多大な手間と費用のかかる面倒で込み入ったプラセボ対照試験を治験（臨床試験）として実施しなければならないのでしょうか？

まず、プラセボ効果の存在があります。新しく開発された薬も「薬に見える」という理由だけで効いてしまう可能性があります。

新規医薬品の開発には莫大な資金が必要ですので、薬の価格もそれなりに高くなってしまいますが、もし「薬に見える」だけで効いているものが医薬品として認可されてしまえば、それを使う人のみならず、健康保険制度に加入するすべての被保険者が無駄にお金を支払うことになってしまいます。

したがって、新しい薬が有効であると認められるためには、薬効成分を含まないプラセボと比較することでプラセボ以上の有効性、いわゆる「真の効果」を統計的に証明しなければなりません。

「病は気から」という言葉があります。健康や病気と言った体の状態は、気分に大きく左右されます。

治験においても、参加者の気分や以下のような期待感が試験結果を左右する要素になってしまいます。

また、「治験に参加している」という高揚した気分が良好な結果につながる可能性も指摘されています。

効くと思えば効いてしまうし、効かないと思えば全然効かない、という可能性があります。

このような偏りを除くため、新規医薬品はプラセボ以上の効果を証明する必要に迫られています。

プラセボが効きました。でも、新規医薬品の方がもっと効きました、という具合に。

他にも色々な理由が指摘されていますが、とても専門的で難しい内容になってしまいますので、ご興味に従い各自で調べてみてください。

「プラセボ」と「偽薬」、あるいは「プラセボ」と「偽治療」は別のものであり、臨床試験の対照として「プラセボ」と称するのが適切とは言えない状況があります。

プラセボは、環境や人間関係など、行為に限定されない背景的要素を含む概念だと認識されているためです。

その意味では、プラセボ対照試験よりも「偽薬対照試験」あるいは「偽治療対照試験」と限定的に称した方が適切かもしれません。

ヒトを対象とした臨床試験以外の基礎的な研究においても、プラセボ対照試験の概念は非常に重視されています。

化学物質や手技的療法など興味ある対象の効果を科学的に検証するためには、陰性の結果を期待する対照として必ずネガティブコントロールを設定しなければなりません。評価軸の基点であるゼロを設定し、基点からの差異を実際の効果とみなすためです。

このような試験法はあまりに一般的かつ科学的な言明をする際に必須の要件であるため「プラセボ対照試験」と呼ばれることすら、まずありません。

何のことはないただの「科学実験」ですが、この単なる実験が実はたいていの場合にプラセボ対照試験のデザインを踏襲しています。

逆に、非臨床の科学実験においてプラセボ対照試験が実施できない場合には科学的に妥当な何らかのエクスキューズ（いいわけ）が必要となります。

ちなみに「対照」とは、照らし合わせて比較するための対（ペア）となるもの。興味を持って見つめる相手・目標としての「対象」とは異なっています。